重磅 | 美国首次CRISPR人体试验即将开始

Image: Penn Medicine

美国使用CRISPR治疗疾病的第一个人体试验即将开始。由宾夕法尼亚大学领导的这项试验将使用CRISPR基因编辑工具修改免疫细胞，促使它们攻击三种不同类型的癌症。

“麻省理工学院技术评论”（The MIT Tech Review）注意到宾夕法尼亚大学在近日公布的临床试验目录中增加了CRISPR临床试验，这表明该研究即将开始。Penn Medicine的一位发言人向Gizmodo证实，临床试验准备工作正处于最后阶段，没有具体说明何时开始。

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这项研究将招募多达18名骨髓瘤、肉瘤和黑色素瘤患者。研究人员将从患者身体中移取血细胞，然后用CRISPR技术删除T细胞中的两个基因。T细胞是免疫系统中寻找和摧毁体内威胁的战士。重编程T细胞可以更好地发现和攻击癌症。血细胞将被注回患者体内。

这将是一个小却非常重要的实验，代表首次在美国使用CRISPR进行人体试验。中国科学家在2016年首次将CRISPR用于人体，去年又进行了第二次人体试验。宾夕法尼亚大学的试验最初预定在去年夏天开始，FDA于2016年批准了该试验。亿万富翁Napster创始人Sean Parker创立的癌症慈善机构Parker癌症免疫治疗研究所（the Parker Institute for Cancer Immunotherapy）对该试验提供资助。

（Sean Parker，来源：百度百科）

第二个CRISPR人体试验将由生物技术公司CRISPR Therapeutics于今年晚些时候在欧洲开始，将CRISPR基因编辑和干细胞疗法结合起来，用于治疗血液疾病，β地中海贫血。

药时代编辑在clinicaltrials.gov网站上以“CRISPR”作为关键词进行简单的搜索，得到14个结果。绝大多数都是中国机构在中国开展的临床试验。本文下面是截屏，点击可看大图。

其中一个试验是来自宾州大学的。2018年1月15日首次发布，代号为NCT03399448，针对的适应症是：

1. Multiple Myeloma

2. Melanoma

3. Synovial Sarcoma

4. Myxoid/Round Cell Liposarcoma

关于本临床试验的细节，请见我们同期发布的文章，《重磅 | 美国首例CRISPR临床试验细节》。

我们将汇总其它13项研究的部分细节，和感兴趣的朋友们分享。

参考资料：

The First US Human CRISPR Trials Could Start Any Day Now（作者：Kristen V. Brown 发表时间：2018年1月18日）

图片来源：原文、公司官网、百度百科、网络。版权归拥有者。

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